Trong một bước tiến được đánh giá là mang tính cách mạng, các nhà khoa học đến từ Đại học Hoàng gia London và Đại học California, Los Angeles (UCLA) đã phát triển thành công một phương pháp mới giúp tế bào miễn dịch có thể nhận biết, tấn công và tiêu diệt các khối u rắn – loại ung thư lâu nay được xem là “thành trì bất khả xâm phạm” của y học hiện đại.
Phương pháp này, được ví như một loại “bom Velcro”, không chỉ chứng minh hiệu quả tiêu diệt khối u trên chuột thí nghiệm mà còn mở ra triển vọng to lớn trong việc điều trị ung thư cho con người trong tương lai gần.
Trong suốt nhiều năm qua, liệu pháp tế bào CAR-T được xem là “phép màu” của y học trong điều trị các bệnh ung thư máu như bạch cầu hay u lympho. Quy trình điều trị dựa trên việc lấy tế bào T từ máu bệnh nhân, chỉnh sửa gen để giúp chúng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, sau đó truyền ngược trở lại cơ thể. Nhờ phương pháp này, hàng ngàn bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối đã được cứu sống, thậm chí có người khỏi bệnh chỉ sau vài tháng điều trị.
Tuy nhiên, khi đối mặt với các khối u rắn trong một số bệnh như ung thư phổi, đại tràng hay tuyến tiền liệt, liệu pháp CAR-T lại cho thấy nhiều hạn chế. Nguyên nhân là do môi trường xung quanh khối u chứa lượng lớn collagen, mô sẹo và các protein cản trở sự xâm nhập của tế bào miễn dịch. Không chỉ vậy, khối u còn phát ra các tín hiệu hóa học khiến tế bào T bị ức chế và mất khả năng nhận diện mục tiêu.
“Bom Velcro” – Cách tiếp cận mới đánh trúng điểm yếu của khối u
Để khắc phục rào cản này, nhóm nghiên cứu do Koichi Sasaki, John K. Lee và Jun Ishihara dẫn đầu đã phát triển một phiên bản tế bào CAR-T “thông minh” hơn. Thay vì tấn công ồ ạt, chúng được lập trình để “bám dính” chặt vào khối u – tương tự như cơ chế hoạt động của miếng dán Velcro.
Nhóm nghiên cứu tận dụng chính cấu trúc collagen đặc trưng của khối u. Họ kết hợp gen của interleukin 12 (IL-12) – một loại protein kích hoạt phản ứng miễn dịch mạnh – với một protein có ái lực cao với collagen. Kết quả tạo ra một dạng “bom sinh học” đặc biệt.
Khi tế bào CAR-T mang “bom Velcro” tiếp cận vùng khối u, IL-12 sẽ được giải phóng tại chỗ, khởi phát phản ứng miễn dịch mạnh mẽ nhưng chỉ giới hạn trong khu vực khối u. Cách tiếp cận này giúp giảm thiểu tối đa tác dụng phụ, tránh tổn thương mô lành – một trong những hạn chế lớn của các liệu pháp trước đây.
Thành công thử nghiệm trên chuột
Thử nghiệm trên chuột cho thấy các khối u tuyến tiền liệt và bàng quang lớn đều bị loại bỏ hoàn toàn mà không gây ảnh hưởng đến mô khỏe mạnh. Khi kết hợp “bom Velcro” với thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, hiệu quả tiêu diệt khối u càng được tăng cường rõ rệt. Đặc biệt, phương pháp này không yêu cầu bệnh nhân phải trải qua giai đoạn hóa trị chuẩn bị như trong các liệu pháp CAR-T truyền thống.
Hy vọng mới trong cuộc chiến chống ung thư
Theo nhóm nghiên cứu, thành công này không chỉ mở ra hướng đi mới trong việc tiêu diệt khối u rắn, mà còn chứng minh rằng hệ miễn dịch con người có thể được “lập trình” để tấn công chính xác từng loại ung thư mà không gây tổn hại đến các tế bào bình thường.
Giáo sư Jun Ishihara nhấn mạnh: “Chúng tôi không chỉ tạo ra một phương pháp điều trị mới, mà còn chứng minh rằng có thể kiểm soát môi trường vi mô của khối u theo cách an toàn và hiệu quả hơn bao giờ hết.”
Tuy nhiên, các chuyên gia vẫn tỏ ra thận trọng. Hiện tại, nghiên cứu mới chỉ được thử nghiệm trên chuột – một mô hình có giá trị nhưng vẫn chưa phản ánh đầy đủ sự phức tạp của cơ thể con người. Nhóm nghiên cứu của Ishihara và Sasaki đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người với phiên bản CAR-T cơ bản. Nếu đảm bảo tính an toàn, họ sẽ triển khai thử nghiệm với phiên bản “bom Velcro” hoàn chỉnh trong giai đoạn kế tiếp.
Dự kiến, toàn bộ quá trình thử nghiệm lâm sàng có thể kéo dài nhiều năm và cần nguồn kinh phí hàng trăm triệu USD. Tuy nhiên, nếu thành công, “bom Velcro” sẽ mở ra kỷ nguyên mới trong lĩnh vực liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư.
